FabRx为枫糖浆尿病儿童患者开发了个性化3D打印药物

来源：未知大陆

FabRx是一家英国3D打印制药公司，为患有罕见代谢紊乱症——枫糖浆尿病(MSUD)的儿童开发了个性化药物。作为一种终身疾病，MSUD需要患者特定的治疗和补充，目前由卫生保健提供者手工提供。FabRx的3D打印咀嚼片，称为Printlets，提供了一个快速和自动化的选择，为量身定制的治疗剂量。

来自伦敦大学学院(UCL)、西班牙圣地亚哥德孔波斯特拉大学(USC)和圣地亚哥德孔波斯特拉临床大学医院的研究人员已经完成了对这些Printlets的人体临床研究。结果表明，与传统治疗方法相比，该方法疗效相近，但患者接受度较高。FabRx的阿尔瓦罗·戈雅尼斯说：“FabRx很高兴致力于解决传统制药行业没有解决的问题。我们也非常高兴能与有远见的团队合作，将个性化药物的3D打印技术推向临床。”

不同口味，颜色和剂量的Chewable Printlets（3D打印片剂）

3D打印药片
在伦敦大学学院先进的3D打印实验室工作，FabRx已经围绕3D打印药物进行了5年多的研究，其原则是每个人都是不同的，需要个人护理。目前，公司采用四种不同的3D打印方法(SLA、SLS、FFF和半固态挤出)进行药物开发。

该公司的药片模型包括其标志性的“Printlets”技术—片剂3D打印，其中包含各种形状和大小的特定剂量药物，使它们更容易吞咽。今年早些时候，该公司从英国创新公司(innovation UK)获得65万英镑的资助，用于开发一款适用于创新医药产品的3D打印机。



枫糖尿病
据英国患者的统计，MSUD在世界范围内的患病率为每185,000个活产婴儿中就有一个。治疗MSUD的第一道防线包括严格的饮食和来自异亮氨酸和缬氨酸的氨基酸补充剂。给病人的剂量需要根据年龄、体重和异亮氨酸血药浓度严格调整。

在目前的临床实践中，医生仍然必须手工配制配方，以便为患者提供规定的剂量，这是费时和昂贵的。为了提高儿童MSUD患者(3 - 16岁)补充异亮氨酸的安全性和可接受性，研究小组决定使用3D打印技术制备个性化治疗。

“我们确实需要新的制造系统来制备个性化药物。3D打印技术在治疗罕见疾病方面的潜在应用是不计其数的，它可以帮助使药物更安全，对儿童更有吸引力。”

个性化Printlets
FabRx的3D打印系统可以打印多达6种不同的药物，每种药物都用不同的颜色表示。与人工合成胶囊相比，3D打印的咀嚼配方更快，可以在不到8分钟的时间内完成一个月的治疗准备(28个打印品)。

通过对MSUD患者进行6个月的监测，结果表明，个性化的Printlets在控制患者血液异亮氨酸水平方面与常规药物一样有效。此外，在接受Printlets治疗的患者中，异亮氨酸血药浓度更接近于异亮氨酸目标值，且变化较小。3D打印系统能够创造出不同颜色和口味的Printlets，这对提高患者对治疗的接受程度产生了进一步的积极影响。

《利用3D打印技术制备用于MSUD治疗的异亮氨酸制剂的自动化治疗制剂：首次对患者进行单中心、前瞻性、交叉研究》发表在《国际药学杂志》上。该书由阿尔瓦罗·戈雅尼斯(Alvaro Goyanes)等合著。